鸡尾酒疗法副作用是什么？它竟能缓治症

鸡尾酒疗法副作用是什么？它竟能缓治症

在上世纪90年代“鸡尾酒疗法”问世之前，艾滋病确诊几乎等同于宣判了患者的死亡。然而，如今科学家们认为，类似的综合治疗方案或许能够改写疾病的进展轨迹。

罗氏、阿斯利康以及赛诺菲-安万特共同参与了一场赌注。近期，这些制药巨头投入了巨大精力研发新一代联合疗法，并寄望于促使美国食品药品监督管理局（FDA）对研究规则进行修订。罗氏症研究负责人Ira表示，公众普遍期待FDA的指导方针能够带来更显著的疗效。

十年前，研究者们成功研发出一种能够破坏为症提供滋养的细胞过程的疗法，并在2009年催生了价值510亿美元的市场。然而，截至目前，症患者的获益仅限于数月，而非数年。这主要是因为症病毒与艾滋病病毒类似，能够迅速传播并躲避单一的治疗手段。为此，研究者们开发的新疗法是采用混合或联合用药的方法，以连续对抗症病毒。

巴黎赛诺菲肿瘤研发部门的负责人表示：“我们致力于探寻能够彻底阻断疾病发展的策略，这种策略一旦成功，其回报可能带来一场医学革命。” 在美国食品药品监督管理局（FDA）规定必须对联合用药中的每个有效成分进行优势证明之前，这种实验性的“鸡尾酒”治疗方案的研究已经持续了超过五年。FDA对于批准的联合用药中可能存在的某一成分无效或有害表示担忧。

在人类基因组研究走过二十个春秋的今天，科学家们已经累积了众多关于疾病之间细胞与基因之间关系的证据。据FDA症研究协调人透露：“这些发现最终推动了FDA对多靶点鸡尾酒疗法进入临床试验的开放态度。这标志着我们对疾病认识的深入拓展。若FDA如计划般准许药企在获得批准的后期及成本较高的试验中省略对联合用药各成分的区分，那么这将为药企带来显著的经济节省。特别是那些关键的Ⅲ期临床试验，它们通常需要数年时光，耗资数亿美元。

大型企业纷纷下注，制药企业开始探索新的合作模式。其中，规模较大的辉瑞制药和罗氏制药正在各自的实验室开展相关研发工作。今年，罗氏的联合药物已开始进入人体试验阶段，而辉瑞也有四种联合药物进入了早期的人体试验阶段。

制药行业第二梯队的公司同样将目光投向了联合研发的领域。诺华与葛兰素史克在本年度分别启动了两个研究项目，这两个项目旨在将双方各自研发的试验性药物进行联合。与此同时，阿斯利康与默沙东也开启了合作研究的新篇章。此外，赛诺菲-安万特公司获得了针对一种疾病相关酶的抑制剂以及针对特定蛋白的靶向抗体药物许可，借助公司科研团队的技术，这两种新药被成功融合为一种新型混合制剂。Zaks指出，若FDA的相关规定得以明确，那么未来类似合作与收购的案例有望进一步增多。

相较于靶向治疗，化学疗法能够消灭众多细胞，自然也包括那些健康的细胞。基因突变一旦促使某些细胞迅速分裂，病症便会随之出现。这些突变的细胞持续增生，形成肿瘤，并从血液中争夺必需的营养。这种竞争和迅速的复制过程，进一步引发了更多的突变，这不仅促进了病症的发展，甚至使其在某些新器官中得以扎根。经过这样的适应性变化，病症往往会对治疗产生耐药性。

昆泰临床试验外包公司，其血液肿瘤学部门负责人指出，针对特定疾病的“鸡尾酒”治疗方案的前期研究能够更有效地预测病情的进展，相关研究成果预计将在2012年公布。这种治疗费用高昂，一个月的治疗费用高达9.3万美元，且需要连续治疗三个周期。研究机构的数据显示，过去十年间，该疾病的市场总销量每年以10%至20%的幅度增长。前沿的靶向治疗若采用联合方式，可能会提升患者或保险公司的负担，这是因为联合治疗中的每个组成部分都价格不菲。

美国国家癌症研究所（NCI）评价部门的资深研究员表示，五年前，制药企业很难被说服共同研发他们的产品。然而，如今联合用药的趋势正推动NCI构建法律体系——确保各制药公司保有在“鸡尾酒”试验中使用的成分的所有权——唯有如此，才能有效推动制药企业的合作。

患者所使用的联合药物中，罗氏与拜耳的产品将构成当前市场的主要混合。然而，罗氏公司表示，先前批准的联合用药较为传统，而制药行业的真正潜力将体现在新一代的、具有针对性的“鸡尾酒”式疗法上。此外，在科学研究的推动下，相关研究工作已开始在实验室展开。